导读
本文为首都医科医院陈文明教授3月19日在血液高峰论坛上的报告下半部分节选，医脉通刘建欣整理。报告上半部分内容参见《陈文明教授谈不同资源条件下多发性骨髓瘤的管理》。
年发表在中华医学杂志上的例硼替佐米治疗新诊断和复发/难治性的多发性骨髓瘤（MM）的报道与国内整体现状相似，患者的分期总体上比较晚，新诊断MM组平均接受4个疗程的治疗，缓解持续时间（DoR）生存期12.4个月，复发/难治性MM组平均接受3个疗程治疗，DoR8.6个月。总有效率（ORR）76.4%。
例患者基本情况
新诊断MM组CR和VGPR相加约为60%，复发/难治性MM组约为33%。中国MM患者对硼替佐米比较敏感，经济状况好的患者可以自己单用，获得足量足疗程的治疗；如果经济状况不佳的患者，可以考虑两个患者合用，也可以获得较好的效果。新诊断MM组中，硼替佐米剂量1.0mg/m2的患者CR和VGPR之和也超过了50%。能够足量（1.3mg/m2）足疗程使用硼替佐米的新诊断MM患者，可以获得百分之六七十的VGPR及以上的疗效。尽管剂量和疗效一定有关系，但是在经济状况不佳的情况下，无论是新诊断还是复发/难治性的患者合用效果都不错。
年我们在OncolLett上发表了一篇《例新诊断MM患者回顾性分析》。例初治MM患者中位年龄59岁，DS分期III期85.2%，ISS分期III期54.9%。FISH检测，因为患者没有进行分选，结果阳性率并不高，17p-10.2%，t（14；16）2%，t（4；14）12.2%。大家可能问，是否分选对预后有影响吗？分选之后FISH检测结果阳性率会提高，但预后价值可能不一定大。相反，没有分选的敏感性可能低，但对预后的价值可能更大。所以我认为，关于FISH检测中是否需要进行CD分选的问题，建议有条件就做，没条件不做也行。
例患者PFS和OS分别为37.6个月和61个月，与既往的治疗效果相比，具有显著的延长，但跟国外的研究结果相比有1年左右的差距。中国的患者效果相对不太好的原因，可能与患者依从性不佳有关。患者往往在疾病的前期会积极治疗，而在疾病的后期治疗就不一定规范，这也许是与国外差距的原因。52例患者在自体干细胞移植（ASCT）前后相比，硼替佐米治疗的应答率有所提高，CR从53.85%上升至59.62%。
大家可能还会问另一个问题，患者用了几个疗程的硼替佐米后，没钱了，换别的方案行不行？年发表在LeuLymph上的一篇文章，报道了非移植型新诊断MM在BTD方案后序贯使用MPT方案的治疗结果。患者平均随访时间16.5个月，OS一年的为86%，三年的为77%。对于经济状况不佳的患者，先接受3-4个疗程含万珂的BTD方案，后用其他方案，也能取得比较好的疗效。
年发表在中华医学杂志上的一篇文医院、医院医院医院的多中心临床研究。例新诊断MM患者中，肾功能不全者占19.5%，使用含万珂的治疗方案后，肾功能不全患者与肾功能正常的患者PFS和OS几乎没有差异。新药时代，肾功能不全的患者还是需要用硼替佐米治疗，能够进一步改善肾功能不全带来的不良预后。
对于化疗后获得VGPR的患者，接受ASCT与不做ASCT的患者相比，结果能否更好？研究结果证实，行ASCT患者还是获益的，PFS（50个月vs26.5个月）与OS（个月vs64.8个月）均显著延长。因此，使用新药达到VGPR及以上疗效的患者，能做移植还是应尽量行自体干细胞移植。我们进一步研究显示，R-ISS分期为I期和II期的患者能够获益，R-ISS为III期的患者自体干细胞移植不能获益。
年-医院单中心对例MM患者进行了回顾性分析，结果与前面所介绍的研究并没有太大差异，患者中，约60%使用硼替佐米治疗，20%做了移植。患者平均总生存时间59个月，中位生存时间24个月。尽管有人认为DS分期过时了，在本研究中仍有一定意义的。DS分期I期、II期的患者疗效较好，III期相对差一些。ISS分期与OS结果具有相关性。IMWG危险分层区分效果不如国外报道的好。
患者经过分选后，例患者做了FISH检测，其中新诊断例，难治/复发性患者74例，超过40%的患者出现细胞遗传学异常，不同的异常有不同的预后意义。
总体来讲，对于多发性骨髓瘤的治疗，新药时代有不同的治疗策略，一个指南不能适应所有患者的情况，根据不同的状态设计不同的分层方法或许更有意义。中国患者整体而言，对新药硼替佐米是敏感的，有条件的患者尽量使用足量足疗程治疗。
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