多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞恶性增殖性疾病,骨髓中克隆性浆细胞异常增生,并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白),导致相关器官或组织损伤(ROTI)。多发性骨髓瘤(MM)占血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。该病常见于老年人群,随着人口老龄化,其发病率也有所增加。中国的发病率约为十万分之一到十万分之二,已经超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤的第二位。97%-99%的患者诊断时年龄超过40岁,并且随着年龄的增高发病率也在逐步增加,特别多发于60岁以上的老人。MM的5年死亡率为75%,10年死亡率为95~98%。复发难治性多发性骨髓瘤的生存期短,通常为6-9个月,预后差。预计我国每年发病人数为1-2万人,MM中国病人约为5-10万。
尽管目前治疗多发性骨髓瘤有多个治疗方法的可选,随着复发次数的增多,治疗越来越困难,表现为更难获得缓解,缓解持续的时间也越来越短。因此,其治疗目的为获得疾病缓解,延长生存时间;改善相关症状,提高生存质量。据发布这类患者人群的总生存期(OS)的中位值估计在6至9个月。中国目前治疗多发性骨髓瘤的方法分为干细胞移植、万珂(硼替佐米)联合方案、传统联合用药治疗方案,VAD,MP,反应停等。
蛋白酶体抑制剂硼替佐米、免疫调节剂沙利度胺及来那度胺等新药的出现显著改善了MM患者的预后,但同时仍存在以下不足:首先,以上这些药物在复发/难治患者中的单药有效率仅为25%~50%;其次,尽管无疾病生存(DFS)时间得到延长,但多数患者终将复发,且出现显著的药物抵抗;第三,神经炎等某些严重的副作用限制了药物的应用。对最具有挑战性的难治性和不能耐受的多发性骨髓瘤,对于这类患者尚缺乏行之有效的治疗,这是一个持续的未满足的临床需求。
二、主要的治疗药物对比三、指南推荐的疗法四、市场概况年,几个主要的抗MM药物销售总额已经超过90亿美元,市场占有率最高的是新基,凭借来那度胺拿下全球60%的市场,国内方面,抗MM医院销售总额约2.7亿元,市场占有率最高的是硼替佐米,其次是沙利度胺。硼替佐米全部来自于BENvalue,沙利度胺则来自常州制药,来那度胺则全来自新基。沙利度胺从上药集团年报获得了准确的销售额,、和年的销售额分别为万、万和万元,医院销售数据相差3.5倍,按此比例大体预估这三个药在中国的市场8亿元人民币左右。
五、各企业在中国的布局情况尽管多发性骨髓瘤在中国只有几万人,与肺癌,乳腺癌,肝癌相比,只是一个小适应症,但从申报数据来看已经有多个厂家布局,有点千*万马挤过独木桥之势。未来的市场如何,还得看市场运作家如何去推行。笔者一直相信一句话:”市场不是天生的,是人做出来的,市场潜力再大,推不起来都是枉然!”
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